ตัวอย่างของ GMOs ในฐานะยาคือการบำบัดด้วยยีน การวิจัยแสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีนสามารถรักษาโรคทางพันธุกรรม พันธุกรรม มะเร็ง และโรคติดเชื้อได้ และสามารถผลิตวัคซีนได้อย่างง่ายที่สุด การบำบัดด้วยยีนเกี่ยวข้องกับการใส่ DNA หรือ RNA เข้าไปในเซลล์เพื่อรักษาหรือป้องกันโรคที่ไม่สามารถรักษาได้ด้วยยา